Companie americană testează prima terapie genică pentru refacerea celulelor nervoase oculare

ER-100 folosește un virus modificat, inofensiv, pentru a introduce în celulele afectate gene ce codifică trei proteine menite să reseteze modificările epigenetice acumulative de-a lungul timpului în ADN, încercând astfel să le readucă într-o stare mai tânără și funcțională. Genele sunt activate doar cât timp pacientul administrează un anumit antibiotic, iar efectul dispare la întreruperea tratamentului. Organizația susține că terapia nu modifică genele native ale pacientului, ci doar controlează temporar expresia acestora.

David Sinclair, genetician și cofondator Life Biosciences, atenționează că această tehnologie, rezultatul mai multor ani de cercetare la Universitatea Harvard, poate demonstra dacă restaurarea informației epigenetice pierdute odată cu îmbătrânirea celulară sprijină vindecarea bolilor umane. În 2020, Sinclair și echipa au reușit să reîntinerească celule de șoareci prin reprogramare parțială, iar drepturile tehnologice au fost cedate Life Biosciences care a continuat testele preclinice, inclusiv pe primate.

Cu toate acestea, FDA din SUA a autorizat doar testele de siguranță pe oameni, începând cu un lot inițial de 12 pacienți cu glaucom și urmând a fi incluși încă 6 cu NAION. Monitorizarea pacienților se va întinde pe o perioadă de cel puțin 5 ani, iar dozele vor fi adaptate în funcție de răspunsul individual.

Unii experți rămân sceptici în privința acestui tratament revoluționar. Biologul Paul Knoepfler de la University of California a descris demersul drept „extraordinar de riscant” și subliniază că terapia nu reduce presiunea intraoculară, principalul factor de risc al glaucomului, deci beneficiul clinic ar putea fi limitat. De asemenea, el avertizează asupra riscului ca modificarea expresiei genelor să conducă la dezvoltarea unor celule canceroase, nefiind încă certă siguranța pe termen lung.

Astfel, studiul ER-100 reprezintă un pas curajos în regândirea tratamentelor pentru afecțiuni oculare prin manipularea epigenetică, însă succesul său urmează să fie dovedit în următorii ani, în cadrul monitorizării atente și echilibrate a beneficiilor și riscurilor.